La biotecnológica francesa PulseSight Therapeutics ha anunciado el inicio del primer ensayo clínico en humanos de su innovadora terapia génica no viral, PST‑611, destinada a tratar la forma seca de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y su progresión a atrofia geográfica (GA). El primer paciente ya ha recibido la dosis inicial, dando luz verde a un estudio de fase I que evaluará la seguridad y tolerabilidad del tratamiento
¿Por qué es tan importante esta terapia?
- DMAE seca es la principal causa de pérdida de visión central indolora en personas mayores. En su fase avanzada, la atrofia geográfica provoca daños irreversibles en la retina, deteriorando gravemente la calidad de vida del paciente
- Hasta ahora, los tratamientos existentes, especialmente para la forma húmeda de la enfermedad, requieren inyecciones intraoculares frecuentes, con beneficios limitados para la forma seca
Mecanismo del PST‑611: regulando el hierro en la retina
- PST‑611 es una terapia de primera clase que no utiliza virus como vector, sino una tecnología de electro‑transfección aplicada al músculo ciliar. De este modo, introduce ADN que codifica transferrina humana, una proteína clave en la regulación del hierro
- Un exceso de hierro en la retina genera inflamación, estrés oxidativo y muerte celular (ferroptosis), procesos centrales en la DMAE seca y GA
- Administración mínimamente invasiva en el músculo ciliar, evitando inyecciones frecuentes en la retina.
- Células musculares actúan como “biofábricas” que producen transferrina continuamente.
- Fase I: estudio de dosis única escalonada en 6 a 12 pacientes con DMAE seca o atrofia geográfica.
Objetivos: establecer la seguridad, determinar la dosis máxima tolerada y sentar las bases para la fase II que evaluará eficacia
- Prof. Francine Behar‑Cohen, pionera en la electro‑transfección ocular y fundadora científica de PulseSight, destaca la urgencia de una terapia para la DMAE seca avanzada: “No tenemos opciones terapéuticas para estos pacientes […] PST‑611 podría convertirse en una gran opción de tratamiento”
- Judith Greciet, CEO de PulseSight, añade: “Creemos que PST‑611 puede mejorar los aspectos anatómicos y funcionales de la enfermedad, reduciendo la necesidad de reinyecciones frecuentes y mejorando la adherencia”
En España ya se investigan otras terapias avanzadas:
- El Grupo IMO Miranza, en Barcelona, participó en el ensayo HORIZON con una terapia génica mediante vitrectomía, liderado por el Dr. Rafael Navarro.
- Otros grupos, como los de Astellas y Ocugen, exploran terapias génicas y celulares en la atrofia geográfica.
- Referentes nacionales como el Dr. Jordi Monés, director del Institut de la Màcula, impulsan ensayos internacionales contra la degeneración macular.
- La farmacéutica e investigadora Celia Sánchez‑Ramos lidera innovación en protección y neuroprotección retiniana, crucial para estos desarrollos
Si la fase I confirma seguridad y dosis óptima, PulseSight iniciará una fase IIa a finales de 2026, buscando demostrar el beneficio real de PST‑611 en la preservación de la estructura y función retiniana.
El ensayo de PST‑611 representa una vanguardia científica y clínica en el abordaje de la DMAE seca y la atrofia geográfica. Si consigue cumplir sus promesas, la terapia génica no viral con electro‑transfección podría transformar el panorama terapéutico para millones de personas con pérdida de visión irreversible.
